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Efficacy of an AAV vector encoding a thermostable form of glucocerebrosidase in alleviating symptoms in a Gaucher disease mouse model von Milenkovic, Ivan, Blumenreich, Shani, Hochfelder, Ariel, Azulay, Aviya, Biton, Inbal E., Zerbib, Mirie, Oren, Roni, Tsoory, Michael, Joseph, Tammar, Fleishman, Sarel J., Futerman, Anthony H.
Veröffentlicht in Gene therapy
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