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In vivo HSC prime editing rescues sickle cell disease in a mouse model
Veröffentlicht in Blood
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SARS-CoV-2-specific T cell therapy for severe COVID-19: a randomized phase 1/2 trial
Veröffentlicht in Nature medicine
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Enhanced HbF reactivation by multiplex mutagenesis of thalassemic CD34+ cells in vitro and in vivo
Veröffentlicht in Blood
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Validation of NoSAS score for the screening of obstructive sleep apnea
Veröffentlicht in Medicine international (London)
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In Vivo HSC Gene Therapy for Hemoglobinopathies: A Proof of Concept Evaluation in Rhesus Macaques
Veröffentlicht in Blood
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In vivo base editing by a single i.v. vector injection for treatment of hemoglobinopathies
Veröffentlicht in JCI insight
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