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A large animal model of spinal muscular atrophy and correction of phenotype
Veröffentlicht in Annals of neurology
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Mild SMN missense alleles are only functional in the presence of SMN2 in mammals
Veröffentlicht in Human molecular genetics
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SMN Blood Levels in a Porcine Model of Spinal Muscular Atrophy
Veröffentlicht in Journal of neuromuscular diseases
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Mild SMN missense alleles are only functional in the presence of SMN2 in mammals
Veröffentlicht in Human molecular genetics
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A single intravenous AAV9 injection mediates bilateral gene transfer to the adult mouse retina
Veröffentlicht in PloS one
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