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    First-in-human study of a liver-directed AAV gene therapy (FLT190) in Fabry disease

    First-in-human study of a liver-directed AAV gene therapy (FLT190) in Fabry disease von Hughes, Derralynn A., Patel, Niten, Kinch, Russell, Dronfield, Leanne, Short, Gerard, Sheridan, Rose, Kia, Azadeh, Jeyakumar, Jey, Corbau, Romuald, Nathwani, Amit


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