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Advances and limitations for the treatment of spinal muscular atrophy
Veröffentlicht in BMC pediatrics
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Coastal Wetland Resilience, Accelerated Sea‐Level Rise, and the Importance of Timescale
Veröffentlicht in AGU advances
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Role of telomere dysfunction in cardiac failure in Duchenne muscular dystrophy
Veröffentlicht in Nature cell biology
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A focal domain of extreme demethylation within D4Z4 in FSHD2
Veröffentlicht in Neurology
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Spectrin mutations cause spinocerebellar ataxia type 5
Veröffentlicht in Nature genetics
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Scientific rationale for a higher dose of nusinersen
Veröffentlicht in Annals of clinical and translational neurology
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An untranslated CTG expansion causes a novel form of spinocerebellar ataxia (SCA8)
Veröffentlicht in Nature genetics
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