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The need for worldwide policy and action plans for rare diseases
Veröffentlicht in Acta Paediatrica
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Accelerating orphan drug development
Veröffentlicht in Nature reviews. Drug discovery
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Orphan products: an emerging trend in drug approvals
Veröffentlicht in Nature reviews. Drug discovery
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Pure Red-Cell Aplasia and Recombinant Erythropoietin
Veröffentlicht in The New England journal of medicine
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Anti-epiligrin cicatricial pemphigoid and relative risk for cancer
Veröffentlicht in The Lancet (British edition)
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Clinical pharmacology as a cornerstone of orphan drug development
Veröffentlicht in Nature reviews. Drug discovery
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Infectious complications of biologic treatments of rheumatoid arthritis
Veröffentlicht in Current opinion in rheumatology
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Drug-induced systemic lupus erythematosus and TNF-α blockers
Veröffentlicht in The Lancet (British edition)
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Duchenne muscular dystrophy: Drug development and regulatory considerations
Veröffentlicht in Muscle & nerve
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Spectrum of AIDS-associated malignant disorders
Veröffentlicht in The Lancet (British edition)
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Therapies for Inborn Errors of Metabolism: What Has the Orphan Drug Act Delivered?
Veröffentlicht in Pediatrics (Evanston)
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