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Ribitol restores functionally glycosylated α-dystroglycan and improves muscle function in dystrophic FKRP-mutant mice
von
Cataldi, Marcela P.
,
Lu, Peijuan
,
Blaeser, Anthony
,
Lu, Qi Long
Veröffentlicht in
Nature communications
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2
ISPD Overexpression Enhances Ribitol-Induced Glycosylation of α-Dystroglycan in Dystrophic FKRP Mutant Mice
von
Cataldi, Marcela P.
,
Blaeser, Anthony
,
Lu, Peijuan
,
Leroy, Victoria
,
Lu, Qi Long
Veröffentlicht in
Molecular therapy. Methods & clinical development
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3
Differential Effects of DNA Double-Strand Break Repair Pathways on Single-Strand and Self-Complementary Adeno-Associated Virus Vector Genomes
von
Cataldi, Marcela P
,
McCarty, Douglas M
Veröffentlicht in
Journal of Virology
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4
Functional correction of neurological and somatic disorders at later stages of disease in MPS IIIA mice by systemic scAAV9-hSGSH gene delivery
von
Fu, Haiyan
,
Cataldi, Marcela P
,
Ware, Tierra A
,
Zaraspe, Kimberly
,
Meadows, Aaron S
,
Murrey, Darren A
,
McCarty, Douglas M
Veröffentlicht in
Molecular therapy. Methods & clinical development
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5
Improved efficacy of FKRP AAV gene therapy by combination with ribitol treatment for LGMD2I
von
Cataldi, Marcela P
,
Vannoy, Charles H
,
Blaeser, Anthony
,
Tucker, Jason D
,
Leroy, Victoria
,
Rawls, Raegan
,
Killilee, Jessalyn
,
Holbrook, Molly C
,
Lu, Qi Long
Veröffentlicht in
Molecular therapy
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6
Break Down of the Complexity and Inconsistency Between Levels of Matriglycan and Disease Phenotype in FKRP-Related Dystroglycanopathies: A Review and Model of Interpretation
von
Lu, Qi L.
,
Holbrook, Molly C.
,
Cataldi, Marcela P.
,
Blaeser, Anthony
Veröffentlicht in
Journal of Neuromuscular Diseases
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Artikel
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7
Hairpin-end conformation of adeno-associated virus genome determines interactions with DNA-repair pathways
von
Cataldi, M P
,
McCarty, D M
Veröffentlicht in
Gene therapy
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