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Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease
Veröffentlicht in The New England journal of medicine
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Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia
Veröffentlicht in The New England journal of medicine
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Haemoglobin and haemoglobinopathies at the forefront in the 21st century
Veröffentlicht in Hématologie
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An activin receptor IIA ligand trap corrects ineffective erythropoiesis in β-thalassemia
Veröffentlicht in Nature medicine
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Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human β-thalassaemia
Veröffentlicht in Nature (London)
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