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Longitudinal changes in clinical outcome measures in COL6-related dystrophies and LAMA2-related dystrophies
von
Jain, Minal S
,
Meilleur, Katherine
,
Kim, Eunhee
,
Norato, Gina
,
Waite, Melissa
,
Nelson, Leslie
,
McGuire, Michelle
,
Duong, Tina
,
Keller, Katherine
,
Lott, Donovan J
,
Glanzman, Allan
,
Rose, Kristy
,
Main, Marion
,
Fiorini, Courtney
,
Chrismer, Irene
,
Linton, Melody
,
Punjabi, Monal
,
Elliott, Jeffrey
,
Tounkara, Fatoumata
,
Vasavada, Ruhi
,
Logaraj, Ranjani
,
Winkert, Jocelyn
,
Donkervoort, Sandra
,
Leach, Meganne
,
Dastgir, Jahannaz
,
Hynan, Linda
,
Nichols, Carmel
,
Hartnett, Elizabeth
,
Averion, Gilberto M
,
Collins, James C
,
Kim, Eunice S
,
Kokkinis, Angela
,
Schindler, Alice
,
Zukosky, Kristen
,
Fee, Robert
,
Hinton, Veronica
,
Mohassel, Payam
,
Bharucha-Goebel, Diana
,
Vuillerot, Carole
,
McGraw, Peter
,
Barton, Mark
,
Fontana, Joseph
,
Rutkowski, Anne
,
Foley, A Reghan
,
Bönnemann, Carsten G
Veröffentlicht in
Neurology
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2
Giant axonal neuropathy: cross-sectional analysis of a large natural history cohort
von
Bharucha-Goebel, Diana X
,
Norato, Gina
,
Saade, Dimah
,
Paredes, Eduardo
,
Biancavilla, Victoria
,
Donkervoort, Sandra
,
Kaur, Rupleen
,
Lehky, Tanya
,
Fink, Margaret
,
Armao, Diane
,
Gray, Steven J
,
Waite, Melissa
,
Debs, Sarah
,
Averion, Gilberto
,
Hu, Ying
,
Zein, Wadih M
,
Foley, A Reghan
,
Jain, Minal
,
Bönnemann, Carsten G
Veröffentlicht in
Brain (London, England : 1878)
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3
Intrathecal Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy
von
Bharucha-Goebel, Diana X.
,
Todd, Joshua J.
,
Saade, Dimah
,
Norato, Gina
,
Jain, Minal
,
Lehky, Tanya
,
Bailey, Rachel M.
,
Chichester, Jessica A.
,
Calcedo, Roberto
,
Armao, Diane
,
Foley, A. Reghan
,
Mohassel, Payam
,
Tesfaye, Eshetu
,
Carlin, Bradley P.
,
Seremula, Beth
,
Waite, Melissa
,
Zein, Wadih M.
,
Huryn, Laryssa A.
,
Crawford, Thomas O.
,
Sumner, Charlotte J.
,
Hoke, Ahmet
,
Heiss, John D.
,
Charnas, Lawrence
,
Hooper, Jody E.
,
Bouldin, Thomas W.
,
Kang, Elizabeth M.
,
Rybin, Denis
,
Gray, Steven J.
,
Bönnemann, Carsten G.
Veröffentlicht in
The New England journal of medicine
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