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Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease
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Quantifying physical decline in juvenile neuronal ceroid lipofuscinosis (Batten disease)
Veröffentlicht in Neurology
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Clinical Trials in Rare Disease: Challenges and Opportunities
Veröffentlicht in Journal of child neurology
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Explaining Unexplained Hypoglycemia Due To Insulin Analogs
Veröffentlicht in Mayo Clinic proceedings
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Quantitative telemedicine ratings in Batten disease: Implications for rare disease research
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