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Classification and Natural History of the Neuronal Ceroid Lipofuscinoses
Veröffentlicht in Journal of child neurology
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Sex Differences in Clinical Features of Early, Treated Parkinson's Disease
Veröffentlicht in PloS one
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N-of-1 Studies in an Era of Precision Medicine
Veröffentlicht in JAMA : the journal of the American Medical Association
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Clinical Trials in Rare Disease: Challenges and Opportunities
Veröffentlicht in Journal of child neurology
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Challenges of Phenotype-Genotype Correlations in Rare Diseases
Veröffentlicht in JAMA ophthalmology
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The Care Continuum: An Evolving Model for Care and Research in Rare Diseases
Veröffentlicht in Pediatrics (Evanston)
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Experimental Neurotherapeutics: Surfing the Tidal Wave of New Opportunities
Veröffentlicht in Annals of neurology
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The CLN3 Disease Staging System: A new tool for clinical research in Batten disease
Veröffentlicht in Neurology
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Clinical pearls and scientific advancement: Reconciling tradition with new knowledge
Veröffentlicht in Neurology
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Delineation of the movement disorders associated with FOXG1 mutations
Veröffentlicht in Neurology
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Management of CLN1 Disease: International Clinical Consensus
Veröffentlicht in Pediatric neurology
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